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- 简答题何谓基因治疗？简述其临床应用现状。
- 基因治疗是指通过在特定靶细胞中表达该细胞本来不表达的基因，或采用特定方式关闭、抑制异常表达基因，达到治疗疾病目的的治疗方法。 随着在细胞分子水平上对疾病发病机制认识的深入，基因治疗已成为目前医学分子生物学最重要的研究领域之一。人类基因治疗最初着眼于遗传病。1990年开始对腺苷酸脱氢酶缺陷所致的先天性免疫缺陷综合征进行体细胞基因治疗并初见成效。随着基因治疗基础研究的不断突破，现在基因治疗不仅用于治疗多种遗传病（如血友病等），也用于治疗恶性肿瘤、某些传染病（如艾滋病）、心血管疾病和糖尿病等，今后临床上对基因治疗应用范围将会进一步扩大。作为一种新的治疗手段，在临床疾病治疗中有着极大的发展潜力，然而，基因治疗还存在着许多问题和困难，需要进一步研究解决。因此对基因治疗的现状和发展前景应有一个正确认识。
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