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简答题为什么说血友病是基因治疗的最佳选择？
  • 血友病之所以成为基因治疗研究的首选在于：①血友病系单基因缺陷造成的凝血紊乱，基因水平上的发病机制已较为清楚；②正常血浆中凝血因子的含量很少，并且约正常凝血因子浓度的10%就可以维持正常凝血，而对于FⅧ缺乏患者来说，FⅧ：C达5%就能显著改善凝血功能；③凝血因子在血浆中的水平没有很严格的调控，凝血因子在正常人群中的范围跨度较大，FⅧ、FⅨ的正常上限可达150%；④除肝脏能产生凝血因子外，其他一些器官也能产生，靶器官的可选择范围较宽；⑤凝血因子的相关基因已经克隆分离；⑥构造动物模型时可选用体型较大的动物(如狗)，与人体环境较为相近。

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